Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило внутривенную терапию Pedmark (тиосульфат натрия) компании Fennec Pharmaceuticals для предотвращения потери слуха у детей после химиотерапии. Об этом сообщается на сайте регулятора.

Препарат разрешено использовать для снижения риска ототоксичности у детей старше одного месяца, прошедших химиотерапию с использованием цисплатина. Последний применяется для лечения ряда онкозаболеваний, включая рак печени, костей и головного мозга, но в раннем возрасте может вызвать необратимую потерю слуха.

По данным Fennec, результаты химиотерапии у детей с локализованными солидными опухолями в последние годы улучшились, пятилетняя выживаемость достигла 85%. Но при этом у 60% получавших такое лечение препаратами на основе платины отмечена постоянная потеря слуха. 

Одобрение FDA препарата Pedmark основано на данных по безопасности и эффективности двух опорных открытых рандомизированных исследований фазы III (SIOPEL 6 и COG ACCL0431), в которых сравнивалась терапия Pedmark + цисплатин со схемами на основе только цисплатина. В обоих исследованиях частота потери слуха была постоянно и значительно ниже при применении Pedmark по сравнению с монотерапией цисплатином (в первом исследовании — 21,4 против 73,3%, во второй — 32,7 против 63%). Наиболее частыми побочными реакциями на препарат стали рвота, тошнота, снижение гемоглобина, гипернатриемия и гипокалиемия. 

Рекомендуемая доза тиосульфата натрия зависит от фактической массы тела. Препарат будут вводить внутривенно в течение 15 минут после инфузий цисплатина.

Это третья попытка Fennec получить разрешение на препарат. FDA дважды отказывало в одобрении терапии, ссылаясь на некоторые недостатки на производственном предприятии компании.