Заявка на 2021 год: что нового в арсенале гематологов

По сравнению с текущим годом ассортимент доступных в федеральной программе опций существенно пополнится: комиссия Минздрава рекомендовала к включению в программу двух новых препаратов для лечения гемофилии А — симоктоког альфа и эмицизумаб.

Многие наши врачи уже знакомы с эмицизумабом. Это биспецифичное моноклональное антитело, которое связывает факторы свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Он одобрен для применения у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А и у пациентов с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII. Препарат внесен в российские клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии Национального гематологического общества и Национального общества детских гематологов и онкологов.

В отличие от внутривенных препаратов факторов свертывания и препаратов шунтирующего действия, эмицизумаб вводится подкожно. Это позволяет проводить терапию в режиме профилактики пациентам, у которых затруднен венозный доступ. Еще одно достоинство препарата — пролонгированное действие, и врач может подобрать для пациента удобный режим введения — от одного раза в неделю до одного раза в четыре недели. Приверженность терапии с таким режимом введения также значительно повышается, положительно отражаясь на качестве жизни пациентов.

Эффективность и безопасность эмицизумаба продемонстрировали клинические исследования. Так, у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А препарат продемонстрировал более высокую эффективность в сравнении с препаратами шунтирующего действия. У 90% детей¹ и 71% взрослых², получавших эмицизумаб, наблюдалось полное отсутствие кровотечений, требующих лечения, в то время как только 12,5% пациентов, получавших препараты шунтирующего действия, не имели кровотечений².

В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с гемофилией А без ингибитора фактора VIII профилактика препаратом эмицизумаб обеспечила статистически и клинически значимое снижение количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них препарат эмицизумаб показал клинически значимый контроль кровотечений при введении каждые четыре недели.

По состоянию на начало 2020 года общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 6 100 человек. Ширится опыт применения эмицизумаба в клинической практике России. Например, в сентябре прошлого года врачи гематологического отделения Морозовской детской больницы в Москве первыми в России назначили инновационную терапию шести пациентам от 3 до 7 лет с гемофилией А с ингибитором.

Сегодня эмицизумаб успешно применяют в Москве, Московской области, Санкт-Петербурге, Краснодаре, Крыму – в рамках региональных программ лекарственного обеспечения. С включением препарата с 2021 года в программу высокозатратных нозологий у гематологов есть возможность предложить его сотням российских пациентов с гемофилией А, а значит, дать им шанс снизить количество кровотечений и связанную с этим хроническую боль. Это позволит пациентам быть социально адаптированными и наслаждаться полноценной жизнью.

1. G. Young et al. A multicenter, open-label, phase 3 study of emicizumab prophylaxis in children with hemophilia A with inhibitors // Blood, 2019.
2. J. Oldenburg et al. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors // N Engl J Med 2017;377:809-18.