Елена Хвостикова: проблемы взрослых пациентов должны решаться

– Какие проблемы с лекарственным обеспечением детей с тяжелыми и редкими заболеваниями остались нерешенными?

– Сейчас их начали активно обеспечивать и зарегистрированными, и не зарегистрированными в стране препаратами. Но остро стоит вопрос преемственности терапии при переходе пациентов из детской когорты во взрослую. В принципе регионы должны обеспечивать лекарствами взрослых людей с редкими заболеваниями, но они не очень хотят решать эти вопросы.

– У субъектов есть деньги на это?

– После появления «Круга добра» у регионов должны были высвободиться средства, но лекарственное обеспечение — большая финансовая ноша.

Процесс преемственности лекарственной терапии будет решаться в ближайшее время в правительстве. Допустим, через «Круг добра» будут обеспечивать бесплатными препаратами пациентов с редкими заболеваниями не до 18, а до 25 лет. Но у взрослых больных проблемы все равно останутся. Регионы сейчас не хотят им даже назначать лечение, и за это приходится усиленно бороться.

– С какими еще проблемами сталкивается ваш центр?

– Одна из нозологий, которую мы курируем, болезнь Фабри, не попала в список «Круга добра», потому что включена в перечень 24 редких заболеваний, утвержденных постановлением № 403. Лекарственную терапию обязаны обеспечивать регионы, но добиться этого очень сложно. К примеру, мы три года бились за назначение лечения мальчику из Нижегородской области. За это время ребенок стал инвалидом второй группы, а это можно было предотвратить. Поэтому мы просим включить эту нозологию в список заболеваний, с которыми работает фонд.

– Есть несколько историй про детей со СМА, которым федеральный консилиум посчитал нецелесообразным назначение «Золгенсмы». При каких условиях можно организовать повторный консилиум?

– Такая ситуация возникла, потому что дети ранее уже находились на другой терапии. Во-первых, у врачей нет опыта перевода с одного препарата на другой, во-вторых, это всегда риск. Этот препарат делается под каждого ребенка индивидуально, и ввести его могут только в НМИЦ им. А.В. Алмазова и НМИЦ здоровья детей.

Оспорить решение консилиума можно, но для этого нужно собрать судебно-медицинскую экспертизу, на что может уйти минимум полгода. Но даже если собрать экспертизу, допустим, в Самаре, то вряд ли там найдется более компетентный специалист, чем в НМИЦ.

– Как пациентское сообщество оценивает работу «Круга добра»?

– Сотрудники фонда всегда открыты и готовы помогать. За год проделали огромную работу для двух тысяч пациентов. К сожалению, наш центр, как и многие другие организации, не вошел ни в экспертный, ни в попечительский совет «Круга добра». А пациентским сообществам очень нужно работать с ним, поэтому был создан «Клуб друзей». У фонда есть проблема в том, что регионы опаздывают с заявками. Мы договорились, что будем вместе работать со сложными субъектами, в которых детям срочно требуется лечение.

– Какие планы у центра «Геном»?

– Планов много. В конце февраля проведем научную конференцию по редким заболеваниям. Совместно с врачами разрабатываем проект по диагностике редких заболеваний в регионах и, в принципе, хотим понять, чем наш центр может быть полезен субъектам. Раньше мы только требовали, а теперь хотим перестроить работу с ними.