Ирина Зайдман: «После пересадки костного мозга многие дети живут полной жизнью»

– Где вы учились?

– Медицинское образование я получила в Новосибирске, там же прошла специализацию по педиатрии, работала несколько лет в больнице скорой помощи, защитила кандидатскую диссертацию. В Израиле я сдала экзамены повторно, потом специализировалась в детской  гематоонкологии, отработала три года старшим врачом в отделении детской гематоонкологии в больнице «Рамбам» и поехала в Канаду (Торонто), где закончила специализацию по пересадке костного мозга у детей. После этого я вернулась в Израиль и много лет заведовала детским отделом трансплантации костного мозга в клинике «Рамбам».

– На чем вы специализируетесь в Hadassah в Израиле? И каким пациентам вы сможете помочь в России?

– Я – педиатр, детский гематоонколог и специалист по пересадкам костного мозга у детей. Работаю вместе с профессором Полиной Степенской, которая в Hadassah заведует всей трансплантологией, я же заведую детской трансплантологией. В России мы пытаемся внедрить генетический анализ экзомов, анализ генетических зон, внедряем иммунотерапию, также готовы помогать специалистам по пересадке костного мозга. До Hadassah я 10 лет работала в другой крупной израильской больнице, у меня большой опыт по пересадке костного мозга при  метаболических заболеванях, болезнях крови, иммунодефицитах. Ко мне обращаются, как правило, дети с различными видами лейкодистрофии и другими метаболическими и орфанными заболеваниями, в том числе из других стран. Также обращаются семьи с детскими лейкемиями, доброкачественными болезнями крови (талассемия, апластическая анемия) и иммунодефицитами. Кроме того, сейчас я на связи с детской Морозовской больницей, где делают все больше трансплантаций деткам с такой патологией, и в этом я могу помочь.

В Москве я могу проконсультировать пациентов со всеми обозначенными заболеваниями. Это удобно для тех, кто не может приехать в Израиль. Часто для таких детей стоит вопрос – поможет или не поможет пересадка, нужна она или нет. Я могу смотреть метаболических больных в плане определения тактики лечения, дать «второе мнение». Со своими пациентами я всегда остаюсь на связи, в том числе с теми, кто уже прошел пересадку.

Родители, которые создали ассоциацию лейкодистрофий, часто спрашивают у меня рекомендации по образу жизни, питанию. Также через ассоциацию мы планируем организовать встречу с профессором из Казани, который занимается в лаборатории векторами, изучает, что можно  делать параллельно с пересадкой костного мозга, чтобы энзим проникал быстрее и работал на центральную нервную систему [энзим – обычно белковые молекулы или молекулы РНК или их комплексы, ускоряющие (катализирующие) химические реакции в живых системах].

Насколько я знаю, в Казани как раз занимаются в лаборатории разработкой аденоассоциирующего вектора [генная конструкция на основе аденоассоциированных вирусов], и ученые университета заинтересованы в сотрудничестве. Возможно, потом мы могли бы делать операции по пересадке и в Морозовской больнице, и в Израиле, и с одновременным лечением векторами.

– Что такое векторы?

– Это часть генной терапии. Этот вид лечения иногда используют вместо пересадки, но это менее эффективно. При многих метаболических заболеваниях векторы вводят местно – либо в ткань мозга, либо в спинно-мозговую жидкость. Первоначально в клетки нужно внедрить вирус.  У меня было много детей с лейкодистрофией, эффект от пересадки у которых очень медленный, и, возможно, чтобы его ускорить, можно сочетать трансплантацию с векторами. Это одно из направлений, которое можно развивать в московской Hadassah.

Я готова сотрудничать с российскими врачами по пересадкам костного мозга у детей с метаболическими заболеваниями. Когда врач делает не так много подобных пересадок, он не всегда знает, какой протокол надо давать, какого донора выбрать. Например, при метаболических заболеваниях здоровый носитель не может быть донором, как при пересадках при других заболеваниях, поскольку у него уровень энзима ниже, чем у здорового донора, и эффекта от пересадки не будет. Многие врачи этого не знают и берут, например, гетерозиготного брата донором, и тогда получается, что у ребенка энзим не стопроцентный, а 50%-ный, и он вообще в ЦНС не проникает. Или дают протоколы, которые позволяют приживаться в клетках на 70–80%, и это опять же вызывает низкий уровень энзима.

– При каких заболеваниях пересадка костного мозга работает? Бывает ли так, что после пересадки болезнь уходит и у человека сохраняется прежнее качество жизни?

– У детей мы примерно 50% пересадок делаем с лейкемией, 50% – с генетическим и/или орфанным заболеваниями. Пересадка может работать при тех заболеваниях, при которых есть проблема количественная или функциональная, связанная или с иммунными клетками, или с кроветворными клетками. И когда мы даем здоровые стволовые клетки, они развиваются впоследствии в здоровую иммунную или кроветворную систему, в результате ребенок выздоравливает. Если есть какая-то проблема крови, злокачественная или незлокачественная,  мы даем здоровые стволовые клетки, которые развиваются на все предшественники крови, исправляя ту патологию, которая была.

При метаболических заболеваниях многие специалисты даже не знают, что пересадка может работать при некоторых заболеваниях, когда есть недостаток энзима. Поскольку энзим не работает, многие вещества, которые должны в организме расщепляться, накапливаются в клетках организма и постепенно приводят к выраженным симптомам. Многие энзимы вырабатываются лимфоцитами или моноцитами, с костным мозгом мы даем здоровые моноциты и макрофаги, которые вырабатывают тот энзим, которого не было. Но есть заболевания, при которых этот энзим не проникает в ЦНС, есть те, при которых проникает, но медленно. Если у ребенка есть ярко выраженные клинические симптомы, то болезнь развивается быстрее, чем происходит эффект от пересадки. Именно поэтому мы в некоторых случаях не рекомендуем трансплантацию. Здесь как раз можно сочетать трансплантацию с векторами, чтобы эффект был быстрее и болезнь не прогрессировала. Их вводят прямо в центральную нервную систему.

– Какова психологическая составляющая в вашей работе?

– Конечно, психологический сервис – это важно, но я думаю, что это как раз хорошо развито в Москве. Есть другие вещи: подходы, которые у нас отличаются. Например, есть ребенок, у которого выраженный болевой синдром. В Израиле ему не дают и секунды, чтобы он страдал. Неважно, какая у него боль. У нас ребенок даже с минимальной болью подключен к аппарату, который он может или сам регулировать, нажимать и получать лекарства, либо мы оцениваем, что ему дать. Также у нас есть поликлиника боли,  сотрудники которой приходят и делают обход, каждый день советуются с нами, нужно ли менять дозу и само лекарство. По рассказам родителей из России, таких вещей здесь не хватает.

– Когда нужно делать проверку себя или своих детей на генетические заболевания?

– Если уже есть один случай в семье, то можно предотвратить рождение еще одного больного ребенка, проверить во время беременности известный ген, сделать скрининг. Например, сейчас я работаю с семьей, в которой два ребенка: девочка 4 лет, ей поставили диагноз уж после того, как у нее появилась клиника, это была заочная консультация. Когда в семье родился второй ребенок, его проверили, хотя симптомов нет. И выявилось, что болезнь есть. Ему пересадка должна помочь: при метаболических заболеваниях трансплантация лучше работает тогда, когда симптомы еще не появились. То есть остановить прогрессию, чтобы она не появлялась, и, вероятно, тогда ребенок останется здоров. Это яркий пример, когда у одного ребенка поставили диагноз, а второго проверили при рождении на тот же ген, пока симптомы не развились.

К нам обращаются с редкими заболеваниями. Сложно дать совет, как правильно проверять на предмет этих заболеваний  детей, у которых не было в семье подобных случаев. Если у ребенка начинаются проблемы с ходьбой, он начинает падать, начинаются неврологические симптомы, пока приходят к верному диагнозу, время бывает упущено. Когда не было случаев в семье и у ребенка появляются какие-то странные симптомы, родители начинают бегать между нейрохирургами, невропатологами, делают какие-то обследования. Время идет, и уже сложнее сказать о результатах пересадки. При метаболических заболеваниях трансплантация помогает в том случае, когда симптомы минимальны или их нет, когда донор здоровый, полностью подходящий.

– Как часто дети из России приезжают к вам с гематологическими заболеваниями?

– Многие дети приезжают с лейкодистрофией, остеопетрозом, врожденным дискератозом и другими генетическими заболеваниями костно-мозговой недостаточности, хронической грануломатозной болезнью и редкими иммунодефицитами. Генетические заболевания составляют не меньше 30%. В нашей клинике родителей привлекает, наверное, и качество медицины, и большой опыт с такими заболеваниями, и то, что есть русскоязычные врачи, мы 24 часа 7 дней в неделю в контакте с пациентами.

– Насколько длительное лечение от трансплантации до состояния «выздоровел»?

– Критический период длится 6 месяцев, это время, в течение которого мы рекомендуем пациенту быть близко к медицинскому центру. Когда мы уже снимаем всю иммуносупрессию [угнетение иммунитета], дети начинают прививки – это год. После года, если у них стабильный химеризм [сосуществование клеток разных генотипов в одном организме], нет никаких осложнений после пересадки, риск существенно снижается.

– И если все хорошо через год, ребенок может жить полной жизнью?

– Конечно. В Израиле я еще и заведую поликлиникой late effect, в которой мы наблюдаем за поздними последствиями от пересадки. Мы проверяем детей раз в год, проводим анализы крови, различные тесты и консультации узких специалистов, чтобы быть уверенными, что все органы и системы функционируют в норме. Кстати, в данном случае нашим российским пациентам необязательно приезжать для этого в Израиль. Мы можем расписать им все, что нужно, и они могут  делать нужные тесты в Москве. 

Особенно приятно видеть в поликлинике повзрослевших детей, спустя 10–12 лет после пересадки, которые живут полноценной жизнью, учатся, женятся, иногда приходят на прием со своими детьми. Это даем нам силы продолжать работать и спасать детей от тяжелых заболеваний.

Источник: ММК