Более 700 российских пациентов с гемофилией А могут получить лечение инновационным препаратом

В случае включения эмицизумаба в программу «14 ВЗН» стоимость препарата будет беспрецедентно снижена. По данным на 10 сентября 2020 г., она будет на 23% ниже минимальной цены на эмицизумаб в мире и на 72% ниже минимальной цены на препарат в референтных странах.

Это поможет как можно большему числу российских пациентов с гемофилией А предотвратить спонтанные кровотечения и их разрушительное воздействие на суставы, одновременно решая актуальный и для детей, и для взрослых вопрос с венозным доступом. Дополнительно это гарантирует отсутствие дополнительной финансовой нагрузки на бюджет программы ВЗН при назначении препарата в рамках всех зарегистрированных показаний.

Препарат показал нейтральное влияние на бюджет программы «14 ВЗН» в фармакоэкономическом исследовании коллектива авторов во главе с проф. А. С. Колбиным при назначении у пациентов с тяжелой неингибиторной и ингибиторной формами гемофилии А.

В данном исследовании было показано, что перераспределение сэкономленных средств при назначении эмицизумаба для терапии ингибиторной формы гемофилии А на терапию пациентов с тяжелой формой неингибиторной гемофилии А позволит пролечить дополнительно 589 пациентов с неингибиторной формой препаратом эмицизумаб без необходимости увеличения финансирования программы ВЗН. При этом, согласно эпидемиологическим данным максимальное количество пациентов с гемофилией А без ингибитора, которым может быть назначен препарат эмицизумаб составляет порядка 566 человек. Таким образом, назначение препарата в обоих зарегистрированных показаниях не несет дополнительной нагрузки на бюджет программы «14 ВЗН».

Ранее было показано, что перевод 195 пациентов с ингибиторной формой гемофилии А, по данным ЦНИИОИЗ получающих профилактическое лечение препаратами шунтирующего действия, на эмицизумаб позволит снизить расходы программы «14 ВЗН» на 4,8 млрд руб. в 2021 году.

Эмицизумаб — инновационный препарат для подкожного введения, который может вводиться от 1 раза в неделю до 1 раза в 4 недели [4], зарегистрированный в РФ в качестве рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А с ингибиторами фактора VIII и тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII. Препарат включен в клинические рекомендации по гемофилии Национального гематологического общества и Национального общества детских гематологов и онкологов (КР127).

В настоящее время в РФ насчитывается 6 264 человека с гемофилией А без ингибиторов, из них порядка 70% с тяжелой формой, из которых 12,9% с затрудненным венозным доступом, в том числе 170 детей и 396 взрослых.