В 2019 году FDA одобрило большое число препаратов для лечения редких заболеваний

Центр оценки и исследований лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research, CDER) Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) опубликовал свой ежегодный отчет «Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals», в котором представлена информация за 2019 год о впервые одобренных или выпущенных на рынок США препаратах. Среди них числится большое количество лекарственных средств по борьбе против редких заболеваний, включая муковисцидоз, теносиновиальную гигантоклеточную опухоль и серповидноклеточную анемию.