FDA присвоило препарату для лечения гиперэозинофильного синдрома статус орфанного

В рамках клинических исследований II фазы, препарат снизил уровень эозинофилов в периферической крови на 12-й неделе по сравнению с плацебо. При этом снижение уровня эозинофилов в тканях было отмечено уже на 24-й неделе. Результаты исследований будут опубликованы в 2019 году.

ГЭС - это группа редких заболеваний, при которых в крови и тканях обнаруживается большое количество эозинофилов, которые со временем могут вызывать прогрессирующее повреждение органов, а в отсутствии лечения привести к смерти. Чаще всего ГЭС поражает кожу, сердце, легкие, желудочно-кишечный тракт и центральную нервную систему.

Основные симптомы ГЭС – кашель, лихорадка, астенический синдром, симптомы бронхиальной астмы, затрудненное дыхание, хрипы, рецидивирующие инфекции верхних дыхательных путей, боль в животе, рвота, диарея, кожная сыпь, артрит, мышечные боли и боль в суставах.

Цель лечения ГЭС – снижение уровня эозинофилов в крови и тканях, предотвращение повреждения органов и замедление прогрессирования заболевания. При лечении ГЭС обычно назначают глюкокортикостероиды, иммуномодулирующую и цитотоксическую терапию.

В ноябре 2018 г. FDA было вынесено решение о присвоении препарату бенрализумаб статуса орфанного лекарственного средства для лечения эозинофильного гранулематоза с полиангиитом.