ISTH 2020: демонстрируя постоянную приверженность поддержке пациентов с гемофилией А

Они состояли из обновленных результатов исследования STASEY – по изучению безопасности препарата эмицизумаб  и новых результатов клинического исследования HAVEN 5 этого лекарственного средства. Данные  включали в себя и информацию о воздействии гемофилии А на жизнь пациентов. Также эксперты представили сведения о первоначальных дозовых когортах I–II фаз SPK-8011 исследования в области генной терапии.  

Представление данных исследования SPK-8011

Данные о предварительной дозовой когорте исследования генной терапии I–II фаз SPK-8011 при гемофилии А были представлены на конгрессе. Обновленные данные по пяти участникам в когортах с начальной дозой, в которых после введения вектора прошло 142 недели, показывают стабильную и длительную экспрессию фактора VIII и снижение на 91% годовой частоты кровотечений. Нет никаких свидетельств снижения экспрессии фактора VIII после более чем  двух лет наблюдения.  

Эти данные указывают на приемлемый профиль безопасности, без развития ингибиторов фактора VIII. Кроме того, они демонстрируют максимальную стабильную экспрессию фактора VIII после переноса гена и поддерживают использование аденоассоциированной вирус-опосредованной (AAV-опосредованной) печеночно-направленной генной терапии для достижения долговременной экспрессии фактора VIII при лечении гемофилии А.

 Материалы докладов по препарату эмицизумаб  

На конгрессе в четырех постерных презентациях была представлена информация по препарату эмицизумаб. Это подтверждает полноценный массив клинических данных, доступных для препарата, в том числе данные исследования HAVEN – наиболее обширной клинической программы при гемофилии A. Представлены результаты второго промежуточного анализа IIIb фазы исследования STASEY, оценивающего безопасность и переносимость профилактического лечения препаратом эмицизумаб пациентов, страдающих гемофилией А, с ингибиторами фактора VIII.  

Дополнительные данные исследования STASEY, которые будут представлены на конгрессе, описывают хирургический опыт в испытаниях, включают также дополнительные сведения о фармакокинетике и фармакодинамическом профиле препарата эмицизумаб.  

Компания-производитель также представила первые клинические данные  III фазы клинического исследования HAVEN 5, где оцениваются эффективность, безопасность и фармакокинетика препарата эмицизумаб у 70 пациентов с гемофилией А, имеющих и не имеющих ингибиторы фактора VIII, в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Это исследование, соответствуя своей первичной конечной точке, показывает, что профилактическое лечение препаратом эмицизумаб , вводимым один раз в неделю или один раз в четыре недели, приводило к статистически значимому снижению количества пролеченных кровотечений на 96% (p <0,0001) с течением времени в сравнении с случаями, когда пациент не получал профилактическое лечение.  

Кроме того, все вторичные конечные точки, связанные с кровотечениями, были достигнуты, они имеют клинически значимые результаты. В целом это исследование показало, что лечение препаратом эмицизумаб существенно сокращает число спонтанных кровотечений и хорошо переносится   пациентами этой группы населения. Клиническое исследование HAVEN 5 было проведено в рамках утвержденного соглашения с китайскими органами здравоохранения о предоставлении вспомогательных данных о пациентах с гемофилией А в Китае и расширено вплоть до участия пациентов из других стран АТР.  

Влияние заболевания на уровень жизни пациента

Также было представлено два анализа, дающих представление о клинических результатах исследования CHESS II (Расходы, связанные с лечением гемофилии, в Европе: социоэкономический обзор-II), оценивающего тяготы этой болезни для пациентов с гемофилией А. В первом анализе изучаются клинические результаты среди взрослых с легкой, средней и тяжелой степенями гемофилии А без ингибиторов фактора VIII, с акцентом на случаи кровотечений и последствия для суставов. Результаты показывают, что большинство людей с легкой и умеренной гемофилией A (91% и 98% пациентов соответственно) не получали профилактическое лечение и большинство испытывало одно или несколько кровотечений (74% и 85% пациентов соответственно). 

Данные исследования демонстрируют потенциальную необходимость лечения таких пациентов и клиническую нагрузку на людей, живущих с легкой и умеренной гемофилией A. В дополнительных данных исследования CHESS II изучается корреляция между частотой кровотечений и уровнями физической активности в одной и той же группе пациентов, что свидетельствует о наличии связи между этими двумя показателями.