FDA одобрило исследование первой клеточной терапии на основе плюрипотентных клеток

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило исследование NouvNeu001 – инновационной клеточной терапии от болезни Паркинсона. Новый метод лечения разработала компания iRegene Therapeutics, сообщает «Фармацевтический вестник».

NouvNeu001 – первая в мире аллогенная (т.е. от донора) клеточная терапия на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, получаемых в лаборатории путем «перепрограммирования» обычных клеток взрослого организма в эмбриональные стволовые клетки. Впоследствии они могут превращаться практически в любой тип клеток организма.

Одна из причин болезни Паркинсона — гибель дофаминергических нейронов в области мозга, называемой черная субстанция. Эти нейроны отвечают за производство дофамина – нейромедиатора, участвующего в контроле движений. Когда около 50–60% этих клеток погибает, начинают проявляться симптомы болезни Паркинсона.

NouvNeu001 будет вводиться пациентам путем стереотаксической двусторонней внутримозговой инъекции в область стриатума или скорлупы. Предполагается, что эмбриональные стволовые клетки после их трансплантации будут созревать в дофаминергические нейроны, устанавливать связи с оставшимися нейронами в головном мозге, а затем восстанавливать выработку и секрецию дофамина в пораженных участках.

Клинические испытания NouvNeu001 начались в Китае в начале 2024 года. Их предварительные результаты показывают значительное улучшение моторных функций у пациентов с болезнью Паркинсона без проявления серьезных побочных эффектов.