Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую имплантируемую генную терапию Encelto (revakinagene taroretcel) для лечения макулярной телеангиэктазии 2-го типа. Об этом сообщила компания-разработчик Neurotech Pharmaceuticals, пишет «Фармацевтический вестник».

Макулярная телеангиэктазия – редкое дегенеративное заболевание глаз, при котором повреждаются кровеносные сосуды, снабжающие макулу (центральную часть сетчатки), обеспечивающую четкое зрение. С течением времени эти сосуды расширяются, образуют извитости (телеангиэктазия), что приводит к просачиванию жидкости в окружающие ткани. Одновременно нарушается питание фоторецепторов (светочувствительных клеток сетчатки, передающих изображение в мозг) и клеток Мюллера (обеспечивают нормальную работу фоторецепторов и нейронов сетчатки). В результате пациенты постепенно теряют способность различать буквы, распознавать лица и в конце концов перестают видеть.

Encelto представляет собой миниатюрный имплант, в котором содержатся выращенные в лабораторных условиях клетки сетчатки. Он вживляется в глаз пациента хирургическим путем, где начинает непрерывно вырабатывать цилиарный нейротрофический фактор (CNTF). Этот белок помогает замедлить процесс разрушения макулы и отсрочить наступление слепоты. Генная терапия замедлила потерю фоторецепторов среди участников III фазы двух исследований в течение двух лет наблюдения. 

Американцы смогут воспользоваться новым методом лечения с июня 2025 года.