FDA одобрило первую терапию для лечения анемии у пациентов с бета-талассемией

Бета-талассемия – наследственное заболевание кроветворной системы, нарушающее выработку бета-глобина. У людей с этой патологией низкий уровень гемоглобина приводит к недостатку кислорода во многих частях тела и анемии, которая может вызвать бледность кожи, слабость, усталость и более серьезные осложнения. Поддерживающее лечение зачастую заключается в постоянном переливании крови пожизненно, что чревато перенасыщением организма железом, негативно отражающемся на всех органах. Одобренный препарат способствует уменьшению числа переливаний крови.

Решение FDA базируется на результатах клинического испытания 336 пациентов с бета-талассемией, которым требовалось переливание эритроцитов. Reblozyl получали 224 участника, остальные – плацебо. Среди принимавших новый препарат 21% пациентов удалось сократить количество переливаний на 33%, в противоположной группе такого же результата смогли достигнуть лишь 4,5% участников.

Наиболее распространенными побочными эффектами Reblozyl были головная боль, боль в костях, артралгия, усталость, кашель, боль в животе, диарея и головокружение. Препарат также может вызвать артериальную гипертензию, поэтому необходим постоянный контроль артериального давления и при необходимости назначение антигипертензивной терапии.  Reblozyl противопоказан беременным или кормящим женщинам.