FDA одобрило первую терапию прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии

FDA одобрило препарат palovarotene для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии – редкого генетически обусловленного заболевания костей. Соответствующее заявление опубликовано на сайте компании-производителя.

Palovarotene представляет собой селективный агонист гамма рецепторов ретиноевой кислоты, которые регулируют развитие скелета и эктопию костей в ретиноидном сигнальном пути. Препарат служит медиатором взаимодействия между рецепторами, факторами роста и протеинами ретиноидного сигнального пути, снижая аномальный рост костной ткани - гетеротопическую оссификацию - у пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией.

Palovarotene одобрен на основании результатов исследование 3 фазы MOVE, в котором приняли участие 107 человек (12% всех пациентов в мире, живущих с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией). Все участники получали пероральный palovarotene в течение 18 месяцев. Результаты сравнивали с естественным течением болезни.

Palovarotene снижал ежегодный объем оссификации на 54% в сравнении с отсутствием лечения. Все побочные явления, связанные с приемом препарата, соответствовали системным ретиноидам. Чаще всего пациентов беспокоили сухость кожи и губ губ, алопеция, лекарственный дерматит, сыпь и кожный зуд. Также встречались скелетно-мышечные реакции, включая артралгии и преждевременное закрытие зон роста у детей.

Palovarotene предназначен для перорального длительного приема у взрослых, девочек старше 8 лет и мальчиков старше 10 лет. Доза препарата составляет 5 мг в день у взрослых. Детям дозу подбирают в зависимости от веса. При обострении заболевания дозу palovarotene можно повысить.