FDA одобрило первый препарат для лечения взрослых пациентов с фенилкетонурией

Пациенты с ФКУ рождаются с нарушением метаболизма фенилаланина (Phe) – аминокислоты, присутствующей в протеин-содержащих продуктах и высокоинтенсивных подсластителях, используемых в разнообразной еде и напитках. Pegvaliase-pqpz – первый энзимный препарат для взрослых пациентов с ФКУ, имеющих неконтролируемую концентрацию Phe крови при текущем лечении, говорится в сообщении американского регулятора.

Безопасность и эффективность pegvaliase-pqpz были оценены в рамках двух клинических испытаний с участием взрослых пациентов с  высокой концентрацией Phe крови. Результаты показали, что на фоне терапии пациенты достигли статистически значимого сокращения концентрации Phe крови по сравнению с исходными показателями.

Среди наиболее частых побочных эффектов терапии были отмечены реакции в месте инъекции, суставная боль, реакция повышенной чувствительности, головная боль, зуд, тошнота, боли в области живота, рвота, кашель и диарея.

Наиболее опасной побочной реакцией на прием препарата была анафилаксия, которая чаще всего происходила при титровании дозы в сторону повышения во время первого года лечения. На упаковке размещено соответствующее предупреждение, сообщили в FDA.