FDA одобрило ряд новых орфанных препаратов

Разработанный компанией Novartis препарат Adakveo (кризанлизумаб, crizanlizumab) для пациентов старше 16 лет снижает частоту вазоокклюзивных кризов. Это первый одобренный FDA препарат для лечения СКА, который связывается с P-селектином — белком клеточной адгезии, играющим ведущую роль в приводящих к вазоокклюзии взаимодействиях между тромбоцитами, лейкоцитами и клетками эндотелия.

Adakveo одобрен на основании результатов рандомизированного клинического исследования с участием 198 пациентов. У принимающих Adakveo было на 45% меньше (в год) визитов к врачу по поводу вазоокклюзивных кризов по сравнению с принимающими плацебо: 1,63 против 2,98 визитов соответственно. Кроме того, у 36% пациентов не наблюдалось кризов в течение всего времени исследования (в среднем 4,3 года).

Наиболее частые побочные эффекты препарата — боли в спине, тошнота, пирексия, артралгия. Во время применения Adakveo необходимо следить за уровнем тромбоцитов и свертываемостью.

Разработанный компанией BeiGene препарат «Брукинса» (занубрутиниб, zanubrutinib) для лечения МКЛ у взрослых, ранее использовавших другой вариант терапии, представляет собой ингибитор тирозинкиназы Брутона, подавляющий рост злокачественных В-клеток. По сравнению с ибрутинибом, первым зарегистрированным препаратом с таким действием, занубрутиниб обладает большей селективностью и активностью, меньшими побочными эффектами.

Препарат был одобрен ускоренно на основании успешных результатов открытого клинического исследования, в котором приныли участие 86 пациентов с МКЛ. На лечение ответили 84% пациентов, среднее время ответа составило 19,5 месяца. Основные побочные эффекты занубрутиниба — цитопении, инфекции верхних дыхательных путей, кашель и диарея. Не выяснено влияние препарата на плод и новорожденных, поэтому его не следует принимать во время беременности и кормления.

Препарат Givlaari (гивосиран, givosiran) компании Alnylam Pharmaceuticals — для лечения острой печеночной порфирии. Он предназначен для предотвращения острых порфирических атак, приводящих к припадкам, выраженному болевому синдрому, психическим нарушениям (галлюцинации, бред, психоз). Предшествующие препараты обеспечивали лишь частичное облегчение боли при атаках.

Эффективность препарата доказана в ходе рандомизированного клинического исследования с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. У участников, принимавщих Givlaari, зарегистрировано на 70% меньше острых порфирических атак (с последующей госпитализацией, посещением врача или введением гематина в домашних условиях) по сравнению с принимавшими плацебо. Наиболее частыми побочными эффектами препарата были тошнота и местные реакции. Во время применения лекарства рекомендуется периодическая проверка функции печени и почек.