Генная терапия наследственной атрофии зрительного нерва Лебера оказалась безопасной, но не показала значимой эффективности, заявили исследователи из Глазного института Баскома Палмера при медицинской школе Миллера Университета Майами. Результаты исследования опубликованы на сайте Национальных институтов здравоохранения со ссылкой на American Journal of Ophthalmology.

Хотя отдельные участники отметили улучшение зрения на фоне терапии, пациентам с минимальными нарушениями (от 20/40 или лучше по таблице Снеллена) на момент начала исследования не удалось сохранить или замедлить снижение остроты зрения. Потеря составила около 3 строк по таблице в течение 12 месяцев после начала терапии.

Нежелательные явления на фоне лечения ограничились увеитом, который встречался у 71% участников, получавших высокие дозы вектора гена, и у 15% остальных пациентов.

В исследовании генной терапии первой фазы приняли участие 28 пациентов с наследственной атрофией зрительного нерва Лебера. Хроническую двустороннюю потерю зрения выявили в 11 случаях, острую двустороннюю потерю зрения – у 9 человек, а одностороннюю потерю зрения – у 8 пациентов. Участники получали 4 терапевтические дозы препарата с разной концентрацией вектора гена. Наблюдение продолжалось в течение трех лет. Ученые отслеживали нежелательные явления, изменения зрения, включая остроту, и иммунный ответ на лечение.

По словам Байрона Лэма (Byron Lam) из Университета Майами, генная терапия оказалась безопасной, но ее эффект можно назвать, в лучшем случае, скромным — вне зависимости от дозы. Ученые рассматривают альтернативные подходы к терапии, включая редактирование генома митохондрий.