Институт имени Раисы Горбачевой приступает к редактированию генома для борьбы с ВИЧ

«Наша клиника проводит системную работу по оказанию помощи пациентам с ВИЧ и лимфомами и подготовке к открытию нового направления – лечения с помощью редактирования генов и трансплантации. Мы отрабатываем универсальную платформу для редактирования генома и лечения огромного количества заболеваний», – заявила старший научный сотрудник этого института, гематолог Марина Попова. Она выступила на конференции «Актуальные вопросы доклинических и клинических исследований лекарственных средств, биомедицинских клеточных продуктов и клинических испытаний медицинских изделий».

Потребность в лечении методом целенаправленного точечного воздействия на ДНК в России достигает 800 человек в год; этим пациентам требуется трансплантация костного мозга. В институте проводится ретроспективное исследование с участием пациентов со всей России для анализа эффективности лечения пациентов с ВИЧ и лимфомами. Среди 73 наблюдаемых преобладают больные с агрессивными лимфомами. Общая выживаемость этих пациентов составляет 64%. Предполагается отбор больных на высокодозную химиотерапию с трансплантацией костного мозга.

Институт имеет опыт подобной работы с 2006 г., пять первых пациентов спустя 11 лет живы, ни у кого из них нет регрессирования заболеваний. Программой редактирования генов институт занимается в сотрудничестве с клиникой Университета Гамбурга. Врачи пытаются создать искусственную мутацию гена CCR5 с использованием техники редактирования генома, разработанной в Гамбурге. Этот метод должен обеспечить защиту организма пациента от ВИЧ-инфекции и создать продукт клеток крови, который будет резистентен к ВИЧ пожизненно.