Исследование генной терапии остановлено после смерти двух участников

Двое детей скончались после получения высокой дозы препарата генной терапии в ходе клинического исследования, которое проводила компания Audentes Therapeutics, пишет BioPharma Dive.

Один пациент, которого лечили высокой дозой препарата AT132, умер от сепсиса, сообщила компания 6 мая. Двое других, у которых также применялись высокие дозы препарата, перенесли серьезные нежелательные явления. 23 июня стало известно, что один из них также скончался от бактериальной инфекции и сепсиса.

Оба погибших пациента имели признаки предшествующих проблем с печенью, сообщается в письмах представителей компании. При этом такие патологии также имелись у четырех из шести участников, которые получали терапию в меньшей дозе, но никаких нежелательных явлений у них не наблюдалось. Известно, что высокие дозы AT132 применялись у 17 пациентов в испытании.

Препарат генной терапии AT132 создавался для лечения редкого генетического заболевания – X-сцепленной миотубулярной миопатии. Опорное исследование началось в 2017 году, и в случае успешных результатов Audentes планировала подать заявку на регистрацию AT132 в FDA в этом году. Как сообщается в письмах разработчика, в свете новых обстоятельств эти сроки откладываются, а испытание препарата остановлено регулятором.