«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Попечительский совет «Круга добра» рассмотрел и утвердил ряд новых лекарств и медизделий для лечения детей с редкими заболеваниями, сообщила пресс-служба фонда. 

Новые препараты будут использоваться для терапии семи заболеваний. Для лечения атрофии зрительного нерва Лебера будет закупаться и использоваться идебенон («Раксон»). Своевременное лечение поможет предотвратить потерю зрения и даже восстановить зрительную функцию пациента. 

Для лечения церебротендинозного ксантоматоза будет использоваться хенодезоксихолевая кислота («Ледиант»). Фонд отмечает, что это терапия с доказанной эффективностью и безопасностью — благодаря ей у пациента снижается уровень холестанола, сокращаются неврологические нарушения, улучшается общий психоневрологический статус.

Для детей с синдром Ларона будут закупать мекасермин («Инкрелекс») — рекомбинантный инсулиноподобный фактор роста I. Введение препарата ускоряет темп роста в течение года в среднем на 8 см, позволяет уменьшить в крови уровни липопротеинов и увеличить концентрацию андрогенов.

Буллезный эпидермолиз будут лечить с помощью геля для генной терапии беремаген геперпавек  («Виджувек»), а также специальной повязкой с силиконовым покрытием «Рупитель». Фонд отмечает, что это первая повязка для детей с буллезным эпидермолизом российского производства и «предварительная оценка изделия высока как среди экспертов, так и среди родителей «детей-бабочек».

Для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических аминокислот будет использоваться эладокаген экзупарвовек («Апстаза»), для атипичного гемолитико-уремического синдрома — равулизумаб («Ултомирис»).

Также одобрен новый препарат для детей с гемофилией типа В — албутрепенонаког альфа («Идельвион»). Он «заменяет» фактор IХ, дефицит которого наблюдается у людей с гемофилией В. Препарат был получен с помощью технологии рекомбинации ДНК путем соединения фактора IХ и альбумина — белка, который обеспечивает длительное действие лекарственного средства при внутривенном введении.

В конце июня правительство объявило, что выделит более 24,5 млрд руб. на лечение детей с орфанными заболеваниями. В 2023 году «Круг добра» обеспечил дорогостоящими лекарствами почти 2,5 тыс. детей с орфанными заболеваниями. Еще около 300 подопечных фонда получили необходимые медицинские изделия и технические средства реабилитации. Всего на оказание помощи больным детям фонд потратил 120 млрд руб. 

Перечень препаратов, закупаемых через фонд, последовательно расширяется. В июне «Круг добра» включил в перечень закупок препараты «Трикафта» от муковисцидоза и «Нексвиазайм» для терапии болезни Помпе.