Минздрав одобрил новый препарат для терапии болезни Ниманна—Пика

Genzyme Europe B.V. (Нидерланды) получила регистрационное удостоверение на «Зенпозайм» (МНН олипудаза альфа) для лечения наследственной болезни Ниманна—Пика A/B и B типов, сообщил «Фармацевтический вестник» со ссылкой на Государственный реестр лекарственных средств (ГРЛС). Препарат выпускается в виде лиофилизата для приготовления раствора для инфузий.

«Зенпозайм» вводят внутривенно посредством инфузии каждые две недели. Доза рассчитывается врачом индивидуально для каждого пациента и зависит от массы тела, следует из инструкции по медицинскому применению.

Это первый препарат, предназначенный специально для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы, не связанных с центральной нервной системой (болезнь Ниманна—Пика). Он содержит фермент олипудаза альфа, который замещает естественный фермент. Это единственный одобренный метод лечения указанного заболевания.

Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (FDA) США одобрило «Зенпозайм» в августе 2022 года в качестве первого специфического лечения болезни Ниманна—Пика. Одобрение основано на положительных данных клинических исследований ASCEND и ASCEND-Peds, в которых препарат показал клинически значимое улучшение функции легких и снижение объема селезенки и печени у взрослых и детей. В июне того же года олипудаза альфа был одобрен для использования в Европе.

Ранее фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра» расширил перечень лекарственных препаратов для оказания помощи. В их число также вошел препарат олипудаза альфа.