Минздрав в поисках варианта обеспечения терапией пациентов со СМА

Препарат Спинраза (МНН — нусинерсен), способный остановить прогрессирование СМА, зарегистрирован и разрешен к медицинскому применению в РФ в августе 2019 года, однако не вошел в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

Терапию этим единственным в своем роде и одним из самых дорогих в мире орфанных препаратов благодаря программе открытого доступа (гуманитарной помощи производителя ЛП) сегодня получают в России 42 ребенка со СМА 1-го типа в возрасте до 2 лет (без дыхательных нарушений). Как пояснили в Минздраве, «с целью продолжения изучения эффективности и переносимости ЛП». «Предварительно выявлено положительное действие, степень выраженности которого различна и зависит от состояния пациента: чем тяжелее исходная неврологическая симптоматика, тем менее выражен результат», — отмечают в ведомстве.

По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», каждый год в России рождается 200 детей с этим заболеванием. Точное число больных спинальной мышечной атрофией в нашей стране неизвестно, по оценкам фонда, оно может достигать 3—5 тыс. человек.

Первый год лечения Спинразой стоит 45 млн руб. — это шесть инъекций. Дальше лечение будет стоить 20 млн руб. в год, и такая терапия потребуется до конца жизни пациента, уточняет портал «Такие дела». Оплата лечения редкого заболевания должна идти из региональных средств, при этом еще ни один пациент не получил должного лечения с помощью этих денег.

Заместитель директора департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава Ольга Константинова на «круглом столе» в Общественной палате 18 декабря сообщила, что Минздрав в курсе проблемы: «Сейчас решается этот вопрос. Либо препарат включат в тарифы высокотехнологичной медицинской помощи, либо определенным учреждениям будет дано госзадание».

Чтобы внести заболевание в список «12 высокозатратных нозологий», придется выделить на терапию пациентов со СМА порядка 37 млрд руб., тогда как общий бюджет программы составляет 56 млрд, отметила Константинова: «Либо мы лечим пациентов со СМА, что тоже надо определенно делать, нужно определиться с финансовыми источниками, либо мы лечим всех остальных».

Она добавила, что комиссия будет рассматривать вопрос о включении Спинразы в перечень закупаемых за счет федерального бюджета препаратов в 2020 году. «После этого уже можно будет давать определенные задания как субъектам РФ, так и просить деньги у правительства на данное заболевание», — резюмировала Константинова.