Новый препарат для лечения муковисцидоза действует на причину заболевания

Лекарство предназначено для пациентов старше 12 лет с хотя бы одной мутацией F508del гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). Гомозиготность по данной мутации является самой распространенной причиной МВ, наличие хотя бы одной копии мутации зарегистрировано примерно у 90% больных.

Эффективность препарата подтвердилась в двух исследованиях третьей фазы. В первом исследовании участвовали 403 пациента, после рандомизации принимавших препарат или плацебо в течение 24 недель. Во второе исследование были вовлечены 107 участников, часть из которых принимали тройную комбинацию, другая часть — комбинацию ивакафтора и тезакафтора в течение 4 недель. В обоих испытаниях прием препарата был связан с увеличением прогнозируемого процента объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) на 13,8% и 10,0% соответственно. Концентрация хлоридов пота снизилась на 41,8 и 45, 1 ммоль/л соответственно. Также в первом исследовании число обострений со стороны легких сократилось на 63%. В целом препарат хорошо переносился и был подтвержден профиль безопасности. Прекратить испытание пришлось лишь 1% пациентов в первом исследовании.

Компания Vertex уже выпускает ивакафтор («Калидеко»), ивакафтор и тезакафтор («Симдеко»), ивакафтор и лумакафтор («Оркамби»).