Новый препарат повышал выживаемость пациентов с десмоидными опухолями

Селективный низкомолекулярный ингибитор гамма-секретазы nirogacestat показал многообещающие результаты в III фазе клинических испытаний по его применению для лечения прогрессирующих десмоидных опухолей. Результаты опубликованы на сайте Национального института онкологии (NCI) США.

После 16 месяцев наблюдения в группе nirogacestat вероятность смерти или ухудшения состояния оказалась на 71% ниже, чем в группе плацебо. Через два года после начала терапии признаков прогрессирования не зафиксировано у 76% пациентов из группы nirogacestat и у 44% участников, которые получали плацебо.

Размер новообразований уменьшился у 41% пациентов, получавших nirogacestat, по сравнению с 8% в контрольной группе. При этом полную ремиссию выявили у 7% участников из группы nirogacestat. В группе плацебо такие случаи не выявлены. Наконец, принимавшие nirogacestat пациенты сообщили об уменьшении боли, улучшении физической активности и повышении качества жизни.

Побочные эффекты лекарственного препарата были умеренными и включали по большей части диарею и сыпь. У 75% женщин детородного возраста наблюдалась дисфункция яичников, которая исчезла после прекращения терапии.

Производитель подал заявку на одобрение препарата для лечения взрослых с десмоидными опухолями в Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США. Ответ ожидается летом.