Опубликованы промежуточные результаты 15-летнего исследования «Золгенсмы»

Швейцарская фармкомпания Novartis опубликовала данные двух долгосрочных исследований препарата «Золгенсма» против спинально-мышечной атрофии (CMA). Оба испытания рассчитаны на 15 лет, предварительные результаты опубликованы по истечении половины этого срока.

В первое исследование под названием LT-001 были включены пациенты, у которых симптомы СМА уже проявились. Средний возраст участников — 7,1 года, а среднее время после начала лечения генной терапией составило 6,86 года. Компания утверждает, что все дети сохранили моторные навыки, приобретенные после однократной инфузии «Золгенсмы».

Трое участников в ходе испытания достигли показателя, при котором они могли «стоять с посторонней помощью» — двое смогли развить такую способность без дополнительной терапии, еще один пациент достиг результата после добавления к «Золгенсме» нусинерсена. Около 70% пациентов с симптомами СМА, получавшие лечение, перестали нуждаться в ежедневной искусственной вентиляции легких (ИВЛ).

Во втором испытании LT-002 принимали участие как дети без симптомов, так и симптоматические пациенты. Средний возраст составил 3,7 года для первой когорты и 5,3 года для второй. Все участники сохранили моторные функции, появившиеся после введения препарата.

Также сообщается, что получавшие «Золгенсму» интратекально в экспериментальном порядке дети «живы, не нуждались в постоянной вентиляции легких и продолжали демонстрировать постепенное улучшение двигательной функции» к маю 2022 года. Среди пациентов группы без симптомов СМА, получавших внутривенные инъекции препарата, 24 из 25 (96%) достигли двигательной активности без дополнительной терапии. В группе пациентов с проявившимися симптомами СМА 30 из 32 (93,8%) пациентов достигли по результатам введения препарата и без какой-либо дополнительной терапии возможности сидения без поддержки.

Случаев смерти и нежелательных явлений, приведших к прекращению изучения препарата, ни в одном из исследований не было обнаружено.