Первая генная терапия гемофилии B получила одобрение в Европе

Европейская комиссия одобрила первую в ЕС генную терапию под названием Hemgenix против гемофилии B от компаний CSL и uniQure, сообщил «Фармацевтический вестник» со ссылкой на FirstWordPharma.

Гемофилия B вызывается мутацией гена, регулирующего синтез IX фактора, — белка, критически важного для эффективного свертывания крови. Hemgenix — единственный в своем роде препарат генной терапии, в его составе вирусный вектор, несущий ген IX фактора свертывания, который экспрессируется в печени для производства необходимого белка с целью минимизации эпизодов кровотечения.

В Евросоюзе препарат одобрили на основании результатов исследования HOPE-B. Оно показало, что у пациентов с гемофилией B, получавших Hemgenix, наблюдалось стабильное и продолжительное повышение среднего уровня активности фактора IX на 36,9%, что привело к снижению скорректированной годовой частоты кровотечений на 64%.

Пациентам с гемофилией B требуется пожизненная терапия в виде внутривенных инфузий фактора IX. По данным Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) EMA, существует «неудовлетворенная медицинская потребность в новых терапевтических подходах, которые могли бы избавить пациентов от необходимости частых инфузий».

В США препарат был одобрен в ноябре прошлого года, там цена Hemgenix составляет 3,5 млн долл. По данным FirstWordPharma, в Европе терапия может стоить около 1 млн долл., но конечная цена пока не оглашалась.

В феврале Минздрав России выдал компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования российского генотерапевтического препарата (ANB-002) для терапии гемофилии B. В испытании примут участие 54 пациента.