Первому пациенту с наследственной гиперхолестеринемией отредактировали ген с помощью CRISPR

Компания Verve Therapeutics объявила о введении экспериментального препарата VERVE-101 первому пациенту, сообщает The Scientist. Редактирование гена с помощью технологии CRISPR проходит в рамках клинического исследования. Технологию оценят у 40 пациентов с гетерозиготной наследственной гиперхолестеринемией.

Экспериментальный препарат редактирует ген PCSK9, чтобы нарушить выработку белка PCSK9, тем самым снизить уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП).

VERVE-101 состоит из матричной и направляющей РНК, заключенных в липидные наночастицы. Лекарство выключает целевой ген в печени, используя технологию CRISPR, редактируя только один нуклеотид в определенном месте гена. Препарат вводится однократно.

Компания ожидает первые результаты в 2023 году.

В доклинических исследованиях с использованием нечеловеческих приматов экспериментальный препарат VERVE-101 снизил уровень холестерина ЛПНП на 70% через две недели, и уровни оставались низкими в течение минимум двух лет. 

Verve Therapeutics может предложить пациентам с гетерозиготной гиперхолестеринемией революционный вариант лечения, превращая пожизненную терапию хронического заболевания в однократное введение препарата, сообщает директор компании Секар Катиресян (Sekar Kathiresan).