Почти половина противоопухолевых препаратов, одобренных EMA, неэффективны

Как известно, для получения одобрения регулятора, необходимо иметь полученные в ходе клинических исследований (КИ) доказательства, что преимущества применения препарата выше рисков. Наиболее ценными и убедительными в плане доказательств являются хорошо спланированные рандомизированные контролируемые испытания, в ходе которых удается получить подтверждение значительного влияния на конечные точки, когда величина эффектов клинически значима.

Группа исследователей из Королевского колледжа Лондона провели анализ регистрационных и постмаркетинговых КИ противоопухолевых препаратов, которые в период с 2009 по 2013 года получили одобрение EMA.

Всего в указанный период разрешение на маркетинг получили 48 противоопухолевых препаратов по 68 показаниям. Из них 8 показаний (12%) были одобрены на основании результатов неконтролируемых исследований.

На момент получения одобрения увеличение выживаемости пациентов отмечено при 24 показаниях из 68 одобренных (35%). Однако в натуральных величинах общая выживаемость увеличилась от 1 месяца до 5,8 месяца (в среднем 2,7 месяца). Улучшение качества жизни на момент одобрения отмечено при 7 из 68 показаний (10%).

Из 44 показаний, по которым отсутствовали доказательства влияния на продолжительность жизни, в последующий постмаркетинговый период их получили только 3 (7%), доказательства улучшения качества жизни – 5 (11%).

Из 68 новых показаний, одобренных EMA, с медианой наблюдения за пациентами в 5,4 года только 35 (51%) показали значительное улучшение выживаемости и качества жизни. В то время как исходы при 33 показаниях (49%) оставались неопределенными.

Хотя целью лечения рака является улучшение продолжительности и качество жизни, КИ, направленные на получение одобрения регулирующих органов, часто оценивают косвенные или «суррогатные» показатели эффективности лекарственного средства. Проведенный анализ показал, что большинство противоопухолевых лекарств вышли на рынок без доказательств влияния на целевые показатели. Авторы делают вывод, что, по крайней мере, через три года после выхода препаратов на рынок отсутствовали убедительные доказательства для большинства одобренных показаний.