Препарат для лечения множественной миеломы облегчал течение редкого наследственного заболевания
Ученые из Клиники Мэйо, Университета Северной Каролины и Университета Джонса Хопкинса оценили эффективность помалидомида при наследственной геморрагической телеангиэктазии. Результаты исследования опубликованы в журнале NEJM.
Спустя 24 недели после начала терапии отмечено снижение тяжести носовых кровотечений по шкале ESS в группе помалидомида на 0,94 балла в сравнении с плацебо. Качество жизни, связанное с заболеванием, улучшилось в группе препарата на 1,4 балла.
У некоторых пациентов в течение 4—6 месяцев не наблюдалось рецидивов носовых кровотечений даже после прекращения приема препарата. Ученые предполагают, что помалидомид можно будет использовать для долговременной терапии или прерывистого лечения.
Нежелательные явления чаще встречались в группе помалидомида и включали нейтропению, запор и сыпь.
| В исследовании PATH-HHT приняли участие 144 пациента, из которых 95 человек получали помалидомид, а 49 – плацебо. Средний исходный показатель по шкале ESS составил 5,0 балла, что соответствует умеренно тяжелым кровотечениям. |
Спустя 43 месяца из намеченных четырех лет предварительный анализ показал, что помалидомид достиг заранее установленного порога эффективности, в связи с чем исследование прекратили досрочно.
| Помалидомид используется в США для лечения множественной миеломы и саркомы Капоши, в России единственное зарегистрированное показание препарата – множественная миелома. Наследственная геморрагическая телеангиэктазия – редкое заболевание, при котором возникают сосудистые мальформации. Патологию выявляют у одного из 5 тыс. человек. |
По словам Андрея Киндзельского из Национального института сердца, легких и крови (NHLBI) в составе Национальных институтов здравоохранения США (NIH), раньше эффективного лечения наследственной геморрагической телеангиэктазии не существовало. Для людей с тяжелым течением заболевания, при котором возникают висцеральные сосудистые мальформации, такая терапия может стать спасительной.
Нет комментариев
Комментариев: 0