Препарату asfotase alfa присвоен орфанный статус в Японии

Гипофосфотазия – генетическое хроническое и прогрессирующее ультра-редкое метаболическое заболевание, характеризующееся минерализацией кости. При этом заболевании у пациентов наблюдаются ломкость и деформация костей, мышечная слабость, судороги, дыхательная недостаточность и не исключены случаи преждевременной смерти.

Asfotase alfa– препарат ферментозаместительной терапии.

Орфанный статус присваивается лекарственным препаратам и изделиям медицинского назначения, предназначенным для лечения серьезных заболеваний, от которых страдает менее 50 тыс. человек.

Орфанный статус дает разработчикам определенные льготы и выгоды, в т.ч. приоритетное рассмотрение при регистрации и 10-летний период патентной защиты, если продукт будет одобрен для орфанного показания.