Разработана первая CAR-T-клеточная терапия миастении гравис

Ученые из Университета Майами, Калифорнийского университета в Ирвине и Университета Северной Калифорнии разработали CAR-T-клеточную терапию на основе РНК для лечения миастении гравис. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet Neurology.

При использовании Descartes-08 не наблюдалось дозолимитирующей токсичности, синдрома высвобождения цитокинов или нейротоксичности. Распространенными нежелательными эффектами служили головная боль, тошнота, рвота, лихорадка, которые разрешились в течение 24 часов. Лихорадка не была связана с повышением ИЛ-6, ИЛ-2 или ФНО.

Среднее снижение активности заболевания по шкале MG-ADL через 12 недель после начала лечения составило 6 баллов. По шкале количественной оценки тяжести миастении гравис снижение составило 7 баллов, комплексный показатель миастении гравис снизился на 14 баллов, а показатель качества жизни при миастении гравис улучшился на 9 баллов.

Ученые отметили, что CAR-T-клеточная терапия – это высокоэффективный метод, однако связанная с лечением токсичность и необходимость лимфодеплеции ограничивают возможность ее применения. Чтобы повысить безопасность препаратов, ученые разработали CAR-T-клетки на основе РНК взамен ДНК, чтобы воздействовать на антиген созревания В-клеток, экспрессируемый на плазмацитах.