«Рош» подала заявку на регистрацию в России препарата для лечения СМА

Инновационный рисдиплам выпускается в форме порошка для приготовления раствора и приема внутрь. Он является модификацией гена, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов у пациентов со СМА. Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня указанного белка в центральной нервной системе и в периферических тканях организма.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Лекарство изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА.

Во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов, и ни в одном из них не выявлено данных, которые привели бы к прекращению участия по причинам, связанным с лечением.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит заявку на регистрацию рисдиплама в приоритетном режиме. Решение FDA ожидается до 24 мая 2020 года.

СМА – редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с этим осложнения. СМА приводит к прогрессирующей потере нервных клеток в спинном мозге, которые контролируют движение мышц. В зависимости от типа СМА физическая сила человека и его способность ходить, есть, дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены.

По разным данным, это заболевание поражает одного из 6–11 тыс. детей; каждый 40–60-й человек является носителем генной мутации; при ее наличии у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25%.