Технология CRISPR успешно использована у людей с болезнями крови

«Мы показали доказательство того, что технология CRISPR-Cas9 работает, – заявил доктор Хайдар Франгул из Научно-исследовательского института Сары Кэннон в штате Теннеси. – И не только работает, но безопасна и может применяться у людей. Это первые клинические испытания у человека». Ученого цитирует портал Medpage Today.

В исследованиях приняли участие три пациента с СКА и семь – с бета-талассемией. После применения метода наблюдение за некоторыми из них продолжалось больше года, и за это время никому из пациентов не потребовались переливания крови. Не происходило также вазоокклюзивных (болевых) кризов – частого проявления СКА.

Как объяснил д-р Франгул, после скрининга у пациентов брали стволовые клетки. CD34-положительные клетки изолировали и редактировали с использованием технологии CRISPR-Cas9. Затем клетки замораживали и подвергали контролю качества, прежде чем вводить пациенту.

Пациенты проходили необходимую подготовку к трансплантации стволовых клеток – применялись высокие дозы бусульфана, затем проводилось их введение. Суть генетического редактирования клеток состояла в том, чтобы возобновить выработку фетального гемоглобина, указывается в публикации в New England Journal of Medicine. Этот вариант гемоглобина является основным на этапе развития плода.

В ходе исследования CLIMB THAL-111 трансплантацию прошли пять женщин и два мужчины с бета-талассемией, и им не требовались переливания более трех месяцев, некоторым – 20 месяцев спустя. До этого данные пациенты проходили в среднем 15 переливаний крови в год.

Результаты CLIMB SCD-121 показали, что после трансплантации две женщины и один мужчина с СКА прожили без инфузий и вазоокклюзивных кризов как минимум три месяца, максимально – 16 месяцев. В предыдущие два года у них было зафиксировано 4–7 эпизодов кризов.

Что касается безопасности метода, она была сходна с применением высоких доз химиотерапии, в данном случае использовался бусульфан, сообщил д-р Франгул. Он обозначил четыре серьезных нежелательных явления, которые произошли у одного пациента с бета-талассемией, – головная боль, гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, острый респираторный дистресс-синдром и синдром идиопатической пневмонии. Сейчас пациент полностью поправился.