Ученые заявили о первых успешных испытаниях генной терапии для лечения гемофилии А

Исследователи из больницы британской службы здравоохранения Barts Health NHS Trust и Лондонского университета королевы Марии обнаружили, что однократное введение препарата генной терапии показало улучшенные уровни основного фактора свертывания крови VIII (FVIII) или антигемофильного глобулина. При этом 85% пациентов (11 из 13) достигли нормального или почти нормального уровня FVIII даже спустя много месяцев после лечения.

Как сообщили исследователи, терапия проводилась с помощью генетически модифицированной молекулы ДНК, или вирусного вектора, для передачи функциональной копии гена, ответственного за продуцирование FVIII, в печень пациента.

Ученые намерены проводить дальнейшие испытания терапии с участием пациентов по всему миру, включая США, Европу, Африку и Южную Америку.