В России и Казахстане умерли два ребенка при лечении препаратом «Золгенсма»

Два ребенка в России и Казахстане умерли после лечения спинальной мышечной атрофии препаратом «Золгенсма». Об этих случаях сообщил производитель лекарственного средства — компания Novartis, передает Reuters. Когда именно произошли эти случаи, не уточняется.

Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность, которая наступила через 5—6 недель после введения препарата и примерно через 1—10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов. Компания уведомила об этом органы здравоохранения в странах, где продается препарат, а также FDA. Были проинформированы и медицинские работники.

В декабре прошлого года Минздрав зарегистрировал в России препарат «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек). В конце июня он официально вышел в гражданский оборот. Лекарство – самый дорогой препарат в мире: один укол стоит 2,125 млн долл. В России, по информации благотворительных фондов, стоимость составит 133,1 млн руб.

В середине июня гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава Виталий Омельяновский заявил, что у пациентов, получивших препарат «Золгенсма» в стране, сохранилась клиническая картина и они возвращаются на предыдущую терапию. По его словам, препарат работает не у 100% пациентов.

Novartis опубликовала результаты III фазы испытания SPR1NT, в ходе которого изучался препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) против спинальной мышечной атрофии. Данные демонстрируют, что 100% детей, получавших лечение до появления симптомов болезни в группе с двумя копиями гена, достигли первичной конечной точки. Они смогли самостоятельно сидеть в течение более 30 секунд. В группе с тремя копиями гена 93% детей начали самостоятельно ходить, писал «МВ».