В США зарегистрирован препарат для контроля редкого наследственного заболевания

На официальном сайте американского регулятора подчеркивается, что препарат предназначен только для профилактики возникновения отеков у пациентов с НАО и не применяется для лечения обострений заболевания. Подкожный путь введения лекарственного средства облегчает пациенту самостоятельное применение препарата в домашних условиях после соответствующего обучения.

Эффективность препарата была продемонстрирована в рамках многоцентрового контролируемого клинического исследования с участием 90 пациентов 12–72 лет с симптомами НАО. Участники были рандомизированы для получения подкожных инъекций в дозировке 40 МЕ/кг или 60 МЕ/кг, или плацебо. В течение 16-недельного периода исследования пациенты, получавшие препарат, показали значительно меньшее количество случаев развития обострений заболевания по сравнению с участниками плацебо-группы.

Наиболее распространенными побочными эффектами при приеме препарата ингибитора С1-эстеразы были реакции на месте инъекций, реакции гиперчувствительности (аллергические), назофарингит и головокружение.

В заявлении FDA отмечается, что препарат не рекомендуется применять пациентам, у которых были отмечены опасные реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию, к его компонентам.