В ходе испытания генной терапии погиб ребенок

Ребенок, больной мукополисахаридозом III A типа (синдром Cанфилиппо тип A), погиб в ходе опорного испытания геннотерапевтического препарата LYS-SAF302 французской биотехнологической компании Lysogene. Это произошло через четыре месяца после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) наложило временный запрет на проведение исследования препарата из-за возможных проблем безопасности, сообщает «Фармацевтический вестник» со ссылкой на endpts.com. 

В Lysogene выразили соболезнования в связи с инцидентом и подчеркнули, что непосредственная причина смерти участника неизвестна, ведется сбор дополнительной информации. Пока нет доказательств того, что к летальному исходу привело применение препарата.

Сообщается, что исследователи проводят «тщательное наблюдение» за другими 18 пациентами, получившими LYS-SAF302.

Американский регулятор приостановил испытания препарата Lysogene еще в июне, поскольку на МРТ-изображениях пациентов в местах внутримозговых инъекций были обнаружены проблемы. К тому времени 19 из 20 участников исследования прошли лечение препаратом.

Окончательные результаты испытания препарата будут получены примерно в марте 2022 года. Акции Lysogene на парижской фондовой бирже упали на 17,79%.

Мукополисахаридоз III A типа, известный также как синдром Санфилиппо типа А – редкое наследственное нейродегенеративное заболевание (по статистике, обнаруживается у одного из 25 тыс. детей в США). Организм детей с мукополисахаридозом III типа испытывает дефицит ферментов обмена гликозаминогликанов, что приводит к накоплению мукополисахаридов в организме. Симптомы синдрома Санфилиппо обычно проявляются в раннем детстве. Среди них: проблемы с речью, задержка развития, вызывающее поведение, гиперактивность и плохое качество сна.

LYS-SAF302 предназначен для доставки функциональной копии гена SGSH непосредственно в клетки головного мозга.

Напомним: недавно биотехнологическая компания Astellas Pharma объявила о третьем случае смерти в ходе испытания генной терапии, направленной на лечение X-сцепленной миотубулярной миопатии.