Великобритания первой в мире одобрила терапию на основе «генетических ножниц» CRISPR

Великобритания стала первой страной, одобрившей терапию, разработанную с помощью технологии редактирования гена CRISPR. Зарегистрированный британским регулятором препарат Casgevy предназначен для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, говорится в пресс-релизе, опубликованном на сайте правительства страны.

Препарат разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) приняло решение о регистрации генной терапии на основании данных исследований с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 — с бета-талассемией.

Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице не меньше месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.

В 2020 году технология CRISPR/Cas, которую называют «молекулярными ножницами», получила Нобелевскую премию по химии. Это системы из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Они позволили избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой — если предварительно снабдить клетку шаблоном для замены.

CRISPR/Cas9 начали использовать для создания ГМО нового поколения и лечения редких болезней, эта система поучаствовала в самом громком научном скандале последних лет — появлении генетически измененных детей в Китае.