Всероссийский союз пациентов считает проблему закупки препарата для детей со СМА комплексной

Негосударственные благотворительные фонды не могут купить препарат «Золгенсма» для детей со СМА не только из-за законодательных ограничений, связанных с вводом лекарства в гражданский оборот. Ключевая проблема в осложненной из-за COVID-19 трансграничной торговле и стремлении посредников получить финансовую выгоду, заявил «МВ» сопредседатель Всероссийского союза пациентов, руководитель Общественного совета по защите прав пациентов при Росздравнадзоре Ян Власов.

По его словам, раньше представитель благотворительного фонда имел возможность выехать за границу, покупал по рецепту лекарство и ввозил в Россию. Сейчас трансграничная торговля практически невозможна из-за коронавируса.

Кроме того, отметил Власов, далеко не все фонды готовы поставлять дорогостоящий препарат без комиссии, размер которой доходит до 25% от суммы сборов. «Это большой бизнес», — подчеркнул он.

Ранее негосударственные благотворительные фонды сообщали, что не могут помочь с приобретением препарата «Золгенсма», хотя семьям детей со СМА удалось собрать нужную сумму на его покупку. Издание «Такие дела» рассказало историю четырехлетнего Марка из Краснодара, а «Коммерсантъ» – о годовалой Виктории из Северодвинска. Марку было отказано в лечении из-за решения врачебного консилиума, а Виктории — из-за законодательных ограничений, которые не позволяют приобрести препарат до ввода его в гражданский оборот, сообщили представители детей.

Прокуратура Краснодарского края организовала проверку по факту отказа федеральными учреждениями здравоохранения в назначении ребенку, страдающему СМА, дорогостоящего лекарственного препарата «Золгенсма», сообщает пресс-служба ведомства. В ходе проверки надзорный орган даст оценку принимаемым мерам со стороны министерства здравоохранения Краснодарского края. 

По словам Власова, критерии к показанию препарата ограничены. «Он занимается «хирургией» гена, то есть работает на каком-то ограниченном клеточном объеме. Его возможности будут снижаться с увеличением массы ребенка. Соответственно, первое ограничение – это возраст и вес пациента», — отметил он.

Среди критериев, ограничивающих применение препарата, — вес пациента, но не возраст. «Золгенсма» может назначаться детям с массой тела до 21 кг, сообщал ранее «Фармацевтический вестник» со ссылкой на фонд «Круг добра».

«Между фактом госрегистрации препарата и его реальной доступности в стране проходит в среднем от двух до шести месяцев — производитель должен, в частности, переупаковать его, позаботиться о системе маркировки и других вопросах», — пояснила учредитель и директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Она считает, что изменения в Правила приобретения препаратов для орфанных пациентов должны касаться не только «Круга добра», но и других благотворительных фондов.

В «Новартис» «МВ» сообщили, что компания прикладывает все возможные усилия для обеспечения максимально быстрых поставок препарата в рамках действующих правил и скорейшего введения его в гражданский оборот.

В «Круге добра» не предоставили комментария.

В РНИМУ отказались дать комментарий одного из ведущих специалистов по СМА Светланы Артемьевой, которая принимала участие в федеральном консилиуме по лечению Марка из Краснодара.