Более 11 тысяч россиян страдают орфанными заболеваниями

В среднем на одного больного с редким заболеванием в прошлом году было потрачено почти 400 тыс. рублей.

Таковы результаты исследования «Оценка необходимых финансовых затрат для обеспечения лекарственной помощи больным с редкими (орфанными) заболеваниями в Российской Федерации».

26 мая на заседании рабочей группы экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике на тему «Системный подход в оказании медицинской помощи больным с редкими (орфанными) заболеваниями» об итогах исследования рассказала старший научный сотрудник Центра по оценке технологий здравоохранения РАНХиГС при Президенте РФ Мария Сура.

Организаторами исследования выступили Центр оценки технологий в здравоохранении РАНХиГС при Президенте РФ, Научно-исследовательский финансовый институт при Министерстве финансов РФ, Экспертный совет по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике.

Исследование состояло из нескольких этапов. Первый включал анализ объемов финансирования и количества зарегистрированных больных с редкими заболеваниями в Российской Федерации в 2013 году. Далее эксперты произвели расчет необходимых финансовых затрат на патогенетическую лекарственную терапию зарегистрированных пациентов. Затем рассчитали необходимые финансовые затраты на патогенетическую лекарственную терапию пациентов с редкими заболеваниями с учетом предоставления скидок фармацевтическими компаниями в случае 50% и 100% обеспечения больных в России в прошлом году.

Заключительным четвертым этапом стал прогноз числа таких пациентов и количества необходимых финансовых затрат на патогенетическую лекарственную терапию больных редкими заболеваниями с учетом данных зарубежных эпидемиологических исследований.

Мария Сура рассказала, что объемы финансирования и число зарегистрированных пациентов с орфанными заболеваниями анализировали на основании данных, полученных в результате опроса Экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике в 83 субъектах страны по 24 редким заболеваниям, включенным в постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 года №403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента».

— По результатам исследования наиболее затратными заболеваниями признаны: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели) – более 850 млн рублей на 215 зарегистрированных больных, идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) – более 650 млн рублей на 2700 больных и мукополисахаридоз II типа – более 630 млн рублей на 82 больного, — подчеркнула эксперт.

Больше всего пациентов зарегистрировано по таким заболеваниям, как  нарушение обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии) — 3461 больной, идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) — 2700 больных, юношеский артрит с системным началом — 1080 больных.

- Если говорить об объеме необходимых финансовых затрат на патогенетическую лекарственную терапию зарегистрированных в России в 2013 году пациентов с редкими заболеваниями, он составил — 23, 7 млрд рублей. Получается, в среднем выходит 2, 12 млн рублей на одного больного с редким заболеванием в год, — отметила Мария Сура.

Максимально возможная скидка со стороны фармацевтических компаний в случае 50% и 100% обеспечения россиян, нуждающихся в орфанных препаратах, могла бы составить 5% и 8%. В этом случае, уверены эксперты, объем необходимых финансовых затрат на патогенетическую лекарственную терапию пациентов с редкими заболеваниями мог бы сократиться.

- Результаты исследования свидетельствуют, что особое внимание необходимо уделить вопросу увеличения объемов финансирования россиян с редкими заболеваниями примерно в пять раз с возможностью привлечения средств федерального бюджета. Кроме того, будет разработан и утвержден необходимый объем финансово сбалансированных и научно обоснованных стандартов медицинской помощи таким больным, государственное регулирование цен на все орфанные препараты будет способствовать повышению эффективности оказания медицинской помощи этой группе пациентов и сдерживанию затрат системы здравоохранения, — считает Мария Сура.