«Круг добра» расширит перечень закупаемых препаратов и редких нозологий для лечения

Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил расширить перечень орфанных заболеваний и включить новые препараты для лечения российских детей с редкими и тяжелыми болезнями, включая синдром Хатчинсона—Гилфорда (детская прогерия), известный как «болезнь Бенджамина Баттона». Изменения рассмотрит попечительский совет, сообщила пресс-служба фонда.

В числе важных решений — расширение критериев для назначения хенодезоксихолевой кислоты при церебротендинозном ксантоматозе с учетом молекулярно-генетических тестов. Сейчас для получения препарата ребенком необходимо предоставить биохимические анализы на уровень холистанола, однако есть пациенты с поставленным диагнозом, у которых уровень холестанола в норме. 

Также экспертный совет одобрил формирование резерва белумосудила в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова для лечения тяжелого заболевания «реакция трансплантант против хозяина» (РТПХ).

Предложено структурировать перечень заболеваний, по которым фонд оказывает помощь детям. Так, вместо синдрома врожденной костномозговой недостаточности, гемоглобинопатии, приобретенной идиопатической апластической анемии, нарушения обмена глюкозамингликанов и остеопетроза добавить в список «Приобретенный иммунодефицит после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток». 

Изменения коснутся и категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата с МНН иммуноглобулин человека нормальный для подкожного введения. В результате количество пациентов с приобретенным иммунодефицитом — подопечных «Круга добра» увеличится на 8—10%. 

Кроме того, предложено разделение онкогематологических заболеваний для более точного ведения пациентов и включение тромботической микроангиопатии (ТА-ТМА) в перечень с назначением равулизумаба — жизненно важного препарата для детей с этим осложнением.

Особое внимание уделено редкой прогерии, для лечения которой планируется использовать не зарегистрированный в России лонафарниб, снижающий токсичный белок прогерин, замедляющий развитие болезни. Учитывая крайнюю редкость «болезни Бенджамина Баттона», ожидаемое количество пациентов в год — 5—6 человек. 

​В прошлый раз «Круг добра» расширил список редких нозологий для лечения в начале ноября. В список были добавлены два редких и тяжелых генетических заболевания — синдром Донохью и синдром активированной PI3-киназы дельта (APDS). Также в перечень закупок фонда рекомендовано включить аксатилимаб для терапии хронической реакции «трансплантат против хозяина» у детей, которым не подходят другие методы лечения. 

Финансирование государственной программы «Развитие здравоохранения» в 2026 году предусматривает 195,9 млрд руб. на финансирование фонда «Круг добра». Всего федеральный бюджет потратит на здравоохранение в 2026 году почти 1,9 трлн руб.