В России зарегистрировали таблетированную форму рисдиплама для лечения СМА

Минздрав РФ выдал компании Roche разрешение на регистрацию первого препарата для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) в форме таблеток. На информацию в Государственном реестре лекарственных средств (ГРЛС) обратил внимание «Фармацевтический вестник».

Все стадии производства препарата «Эврисди» (МНН рисдиплам) в пленочной оболочке в дозировке 5 мг проходят в Швейцарии. Действие регистрационного удостоверения истекает в марте 2031 года. Евразийский патент Roche на рисдиплам № 035068 истекает 26 ноября 2035 года.

Рисдиплам предназначен для лечения СМА у детей старше двух лет и взрослых. При этом заболевании происходит прогрессирующая дегенерация нейронов передних рогов спинного мозга, что приводит к поражению скелетных мышц.

Рисдиплам представляет собой модификатор сплайсинга предшественника матричной РНК гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2). Благодаря коррекции сплайсинга происходит образование функционального и стабильного белка SMN, устойчивое и длительное повышение его уровня в ЦНС и в мышцах. В России препарат входит в перечень орфанных с июня 2020 года.

Оригинальный «Эврисди» в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь зарегистрирован в России в 2020 году. Кроме него, в ГРЛС есть четыре аналога отечественного производства: рисдиплам от компании «Промомед», «Деспиренс» от «Валенты», «Вапромин» от «Генериума» и «Рисдикад» от «Биокада».