В США одобрили первую терапию для борьбы с потерей мышечной ткани при СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Isembyld (apitegromab-mstn) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от двух лет. Разработка компании Scholar Rock, Inc. стала первой терапией СМА, которая напрямую нацелена на борьбу с потерей мышечной массы и работает в сочетании с существующими методами лечения, направленными на ген SMN2, сообщила пресс-служба регулятора.

Эффективность и безопасность Isembyld оценивали в рандомизированном двойном слепом плацебоконтролируемом исследовании. В нем приняли участие 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года, которые не могли самостоятельно ходить. Участники получали Isembyld 10 мг/кг, Isembyld 20 мг/кг внутривенно или плацебо раз в четыре недели примерно в течение одного года.

У детей в возрасте 2–12 лет, получавших Isembyld в дозе 10 мг/кг, наблюдалось улучшение моторной функции через год, в то время как в группе плацебо показатели снижались. Пациенты, принимавшие препарат, также вдвое чаще демонстрировали клинически значимое улучшение по сравнению с плацебо (34,2 против 13,5%), говорится в сообщении FDA.

Наиболее частыми побочными реакциями новой терапии стали инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель, головная боль, гастроэнтерит и фарингит, а также повышенный риск переломов. Кроме того, препарат может причинять вред плоду и влиять на репродуктивную функцию.

Ранее в России предложили внедрить скрининг на СМА. В комбинации с действующей программой обследований новорожденных это позволило бы эффективнее подходить к планированию беременности, считают эксперты.