Новые возможности терапии болезни Хантера

17 лет назад в России впервые был зарегистрирован препарат для лечения болезни Хантера. Благодаря НИКИ педиатрии им. ак. Ю.Е. Вельтищева 2007-й год стал прорывным в терапии мукополисахаридоза II типа, но вместе с этим принес и некоторое разочарование. Препарат давал улучшение по всем показателям, но не влиял на когнитивный дефицит пациентов в силу того, что молекула препарата не могла проникнуть через гематоэнцефалический барьер. Благодаря современным технологиям науке удалось справиться и с этим. О новых возможностях терапии болезни Хантера говорили на II Всероссийской конференции с международным участием «Медицинская геномика и цитогеномика».