Расширены критерии для назначения инновационной терапии пациентов с гемофилией А
Согласно решению экспертов препарат эмицизумаб может назначаться для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты кровотечений при гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII и при тяжелой форме гемофилии (фактор VIII < 1%) без ингибиторов к фактору VIII.
Напомним, что в 2020 году эмицизумаб вошел в перечень лекарственных средств, доступных для централизованной закупки в рамках программы ВЗН для обеспечения пациентов с гемофилией А. В настоящее время более 10 тыс. пациентов в разных странах получают эмицизумаб в рамках рутинной клинической практики. В России более 300 пациентов получают эмицизумаб в рамках программы 14 ВЗН. Всего же в России, по оценкам экспертов, насчитывается 6900 пациентов с гемофилией А [4]. По данным исследования Международной федерации гемофилии, в среднем около 40% пациентов имеют тяжелую форму заболевания [5].
Эмицизумаб представляет собой биспецифичные моноклональные антитела, которые связывают факторы IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А.[1] При этом эмицизумаб, в отличие от внутривенных препаратов факторов свертывания крови и средств шунтирующего действия, вводится подкожно.
В октябре 2018 года эмицизумаб был зарегистрирован в России в качестве средства рутинной профилактики в целях предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII, а в декабре 2019 года – для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А (активность фактора VIII <1%) без ингибиторов к фактору VIII.[2] В обновленные национальные рекомендации были внесены соответствующие изменения, однако этот документ на данном этапе на утверждении в МЗ РФ и недоступен широкому кругу специалистов.
Вопросу критериев назначения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А было посвящено заседание Совета экспертов, которое прошло в апреле текущего года под председательством главного детского онколога-гематолога МЗ России, президента НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, профессора А.Г. Румянцева. Обобщив накопленный клинический опыт применения эмицизумаба, Совет экспертов согласовал обновленные критерии для назначения и/или перевода пациентов на терапию этим препаратом в рамках программы ВЗН, начиная с момента публикации, приведя их в полное соответствие с текущими показаниями из инструкции по применению средства.[3] Несомненно, что это позволит получить доступ к препарату эмицизумаб всем нуждающимся пациентам с гемофилией А.
Профессор А.Г. Румянцев отметил: «У экспертов есть общее мнение: препарат может быть назначен пациентам с тяжелой формой гемофилии А в соответствии с инструкцией без каких-либо дополнительных условий. Появление подкожного препарата не означает отказ от внутривенных препаратов, но значительно расширяет наши возможности как специалистов».[4]
Источники:
