FDA одобрило генную терапию для лечения определенных типов крупноклеточной В-клеточной лимфомы

В сообщении FDA говорится, что каждая доза препарата KTE-C19 разработана на основе генетической модификации собственных иммунных клеток пациента для борьбы с лимфомой.

Безопасность и эффективность терапии были установлены в рамках многоцентрового клинического исследования с участием более 100 взрослых пациентов с рефрактерной или рецидивирующей крупноклеточной В-клеточной лимфомой. Показатель полной ремиссии после терапии составил 51%.

Вместе с тем эксперты FDA предупреждают о риске развития серьезных побочных эффектов терапии, таких как синдром высвобождения цитокинов (CRS) и неврологическая токсичность, опасных для жизни пациента. Среди других побочных эффектов: инфекции, низкий уровень лейкоцитов в крови и ослабленная иммунная система. Обычно побочные эффекты терапии проявляются в течение 1–2 недель, однако в некоторых случаях позже, отмечают в FDA.

Из-за риска развития CRS и неврологической токсичности эксперты FDA обязали больницы и клиники, которые будут применять терапию, пройти специальную сертификацию. Кроме того, пациенты должны быть проинформированы о риске развития потенциальных серьезных побочных эффектов.

Для дальнейшей оценки долгосрочной безопасности FDA также требует от производителя проведения постмаркетингового обсервационного исследования с участием пациентов, получавших лечение препаратом KTE-C19.