Госдума готова вести переговоры с ВОЗ о преференциях для производителей орфанных препаратов

Как сообщил директор ФГБНУ Медико-генетический научный центр, зав. кафедрой молекулярной и клеточной генетики ГБОУ ВПО РНИМУ имени Н.И. Пирогова, главный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев, есть определенные проблемы с использованием некоторых препаратов для орфанных пациентов, так как компании-производители ЛС отказываются регистрировать их на территории РФ из-за малого числа потребителей. В связи с этим указанные препараты не попадают в стандарты лечения редких заболеваний и пациенты не могут их получить.

«Прошу вас, коллеги, подготовить аргументированную базу по регистрации медицинских изделий и орфанных препаратов и дать мне в кратчайшие сроки перечень этих фирм и стран. У меня 2 марта будет встреча с представителем Всемирной организации здравоохранения. Этот вопрос в качестве нашего серьезного пожелания и, может быть, даже просьбы, помочь нам во взаимодействии с теми фирмами, которые мы можем мотивировать к регистрации на территории РФ, можно затронуть», – заявил Дмитрий Морозов. 

США и Европа приняли законодательные акты об орфанных лекарствах, направленные на стимулирование разработки препаратов, стоимость которых не может окупиться из-за малого числа больных.  Так, принятый в 1983 г. в США  Orphan Drug Act, включает в себя четыре меры поощрения: 50% налоговые льготы на проведение клинических испытаний, семилетнее эксклюзивное право на продажу изготовленного ЛС, поддержка в проведении испытаний на животных  и при клинических испытаниях со стороны FDA по запросу компании, выделение конгрессом денег на поддержку разработки препаратов.  Аналогичный акт был принят в 2000 г. в ЕС.

В РФ напротив имеет место создание ограничительных списков и перечней. Регионы не заинтересованы в ранней диагностике таких пациентов, совершенствовании программ массового скрининга и образовании врачей, так как лечение большинства редких заболеваний является финансовой ответственностью субъектов. При этом законодательными актами не определен сам список препаратов для лечения пациентов из Перечня-24 редких заболеваний, то есть невозможно определить, какие именно препараты будут закуплены пациенту.