«Круг добра» запросил регионы о потребности детей в «Асфотазе альфа» и «Элосульфазе альфа»

«Круг добра» направил в регионы информационное письмо о том, что попечительский совет фонда одобрил обеспечение детей с гипофосфатазией и мукополисахаридозом IV А типа препаратами «Асфотаза альфа» и «Элосульфаза альфа». Об этом сообщили в фонде «Круг добра».

Фонд запросил в минздравах регионов информацию о потребности в данных лекарствах, направил перечень и образцы документов на оформление заявок для закупки препаратов конкретным детям, нуждающихся в помощи «Круга добра».

О решении взять под свою опеку детей с указанными диагнозами фонд сообщил в начале апреля.

Экспертный совет фонда одобрил также включение в перечень заболеваний, с которыми работает «Круг добра», нейробластомы и миодистрофии Дюшенна/Беккера.

Нейробластома занимает 8% в структуре злокачественных заболеваний у детей от 0 до 14 лет, сообщил замдиректора Института онкологии, радиологии и ядерной медицины НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Денис Качанов. Нейробластома может спонтанно исчезать у детей раннего возраста и бурно прогрессировать у старших, которые относятся к группе высокого риска.

Миодистрофия Дюшена/Беккера – тяжелое прогрессирующее инвалидизирующее жизнеугрожающее орфанное заболевание. Развитие выраженных клинических проявлений болезни происходит чаще всего в 2,5 года, но диагноз ставится не раньше 5 лет, отметила начальник Центра детской психоневрологии, завотделением психоневрологии и психосоматической патологии НМИЦ здоровья детей Людмила Кузенкова.

Экспертный совет поддержал предложение о включении в перечень для работы фонда препаратов «Динутуксимаб бета» и «Аталурен» для детей с этими болезнями и рассмотрел критерии, которые будут использоваться при определении пациентов для поставок лекарств.

Фонд сообщил также, что рассмотрел и утвердил заявки для оказания лекарственной помощи детям с болезнью Помпе, семейной средиземноморской лихорадкой, криопирин-ассоциированным периодическим синдромом и периодическим синдромом, ассоциированным с рецептором фактора некроза опухоли. Для них организуют поставки «Илариса» и «Майозайма».