Ученые из Пенсильванского университета, Мичиганского университета и Глазного института Баскома Палмера оценили эффективность и безопасность комплекса EDIT-101 в лечении пациентов с CEP290-ассоциированной наследственной дегенерацией сетчатки. Результаты исследования опубликованы в журнале NEJM.

Анализ показал, что среднее изменение остроты зрения с наилучшей коррекцией по сравнению с исходным уровнем составило -0,21 logMAR в исследуемых глазах и -0,01 logMAR в необработанном контралатеральном (контрольном) глазу. У 4 из 14 участников улучшение достигло заранее установленного порога клинически значимого улучшения, составляющего не менее 0,3 logMAR.

Показатели качества жизни, связанные со зрением, улучшились в среднем на 2,3 балла по сравнению с исходным уровнем по опроснику зрительных функций Национального института глаза (National Eye Institute Visual Function Questionnaire–25) (для взрослых) или детскому опроснику зрительных функций. Значимое улучшение (как минимум на 4 балла выше исходного уровня) отметили у 6 из 14 пациентов.

Серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением или процедурой, а также дозолимитирующих токсических эффектов зарегистрировано не было.

Анализировали данные 14 пациентов с CEP290-ассоциированной наследственной дегенерацией сетчатки. EDIT-101 вводили 12 взрослым и двум детям 9 и 14 лет. Первичным результатом была безопасность, которая включала побочные эффекты и дозолимитирующие токсические эффекты. Ключевым вторичным результатом эффективности было изменение по сравнению с исходным уровнем остроты зрения с наилучшей коррекцией.