Российские гематологи сообщили о возможности расширения линейки терапии при гемофилии

Как уточнил президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, главный внештатный специалист–гематолог Минздрава России, академик РАН Александр Румянцев, ожидается расширение показаний к применению препарата при других формах гемофилии. С 1 мая 2019 г. он будет доступен в свободной продаже, а также сможет закупаться за счет средств регионов в рамках программы госгарантий в случаях, предусмотренных законодательством. Вопрос включения в федеральные программы и ЖНВЛП в стадии обсуждения.

«Поскольку дефицит восьмого фактора – самый частый тип гемофилии (примерно 85% пациентов диагноз “гемофилия А”), именно в этой группе аккумулируется самое большое количество пациентов с ингибиторными формами. То лечение, которое они получали раньше, было основано на подавлении образования антител высокими дозами фактора. Приходилось этот фактор вводить регулярно: такие больные просто не выходили из стационара. Сейчас мы фактически говорим о революции в лечении гемофилии. Эмицизумаб – биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови у пациентов с гемофилией А», – рассказал порталу Medvestnik.ru Александр Румянцев.

По данным регистра, в России насчитывается 6,5 тыс. пациентов с гемофилией А. Из них до 60% имеют тяжелую форму заболевания. У больных гемофилией А в организме недостаточно или вовсе отсутствует фактор свертывания крови VIII – белок, который участвует в каскаде коагуляции. Этот дефицит делает больного гемофилией А предрасположенным к повышенной кровоточивости, спонтанным кровотечениям и гемартрозам. Постоянные кровотечения со временем могут приводить к повреждению органов и тканей и стать причиной инвалидизации.

Сейчас врачи используют для лечения пациентов с гемофилией А препараты фактора свертывания крови VIII, которые вводятся внутривенно 2–3 раза в неделю. Пациенты получают их в рамках федеральной программы «Двенадцать высокозатратных нозологий». Повторяющиеся внутривенные инъекции постепенно исчерпывают ресурс вен у взрослых больных. Сложности с венозным доступом – основная причина некомплаентности пациентов и последующих осложнений. Эта проблема усугубляется у маленьких детей, у которых вены более узкие и менее доступны. Кроме того, в организме пациентов могут развиться специфические антитела к вводимым факторам свертывания – ингибиторы. Традиционная терапия становится для них недостаточно эффективной и не позволяет предотвращать и снижать количество кровотечений. В отношении данных групп больных появление препарата, который вводится подкожно, может существенно повысить приверженность терапии.

Клинические испытания эмицизумаба показали высокую эффективность в сравнении с препаратами шунтирующего действия. У 77% детей и 71% взрослых наблюдалось полное отсутствие кровотечений, требующих лечения. По сравнению с терапией препаратами шунтирующего действия снизилась частота кровотечений, требующих лечения – на 99% у детей и на 79% у взрослых.

«За последние 15 лет благодаря государственной поддержке мы добились значительных результатов в лечении пациентов с гемофилией в нашей стране. И теперь перед нами стоит задача добиться показателя в ноль кровотечений у каждого пациента. Почему ноль? Во-первых, потому что каждое кровотечение имеет потенциальную угрозу риска жизни. При ингибиторной форме гемофилии риск таких жизнеугрожающих кровотечений, в том числе с кровоизлияниями в центральную нервную систему, выше в 2,5 раза по сравнению с пациентами с не осложненной формой гемофилии», – подчеркнула Надежда Зозуля.