Росздравнадзор проверит обстоятельства смерти ребенка при лечении препаратом «Золгенсма»

В Росздравнадзоре заявили, что проведут комплексную оценку причин гибели ребенка на фоне приема препарата «Золгенсма». Об этом сообщается на сайте надзорного органа. О двух случаях смерти в России и Казахстане после лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) лекарством ранее написал Reuters со ссылкой на сообщение производителя препарата — компании Novartis. Когда именно это случилось, не уточнялось.

Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность, которая наступила через 5—6 недель после введения препарата и примерно через 1—10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов. Компания уведомила об этом органы здравоохранения в странах, где продается препарат, а также FDA. Были проинформированы и медицинские работники.

По данным главы благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольги Германенко, в России после применения «Золгенсма» умерли не один, а двое детей. При этом нужно проверять, связана ли их смерть с лечением данным препаратом, отметила она. В компании Novartis «Интерфаксу» сообщили, что обновят инструкцию по применению «Золгенсма» данными об острой печеночной недостаточности, которая может приводить к смертельному исходу.

В декабре прошлого года Минздрав зарегистрировал в России препарат «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек), а в конце июня он официально вышел в гражданский оборот. Это самый дорогой препарат в мире: один укол стоит 2,125 млн долл. В России, по информации благотворительных фондов, его стоимость составит 133,1 млн руб.

В середине июня гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава Виталий Омельяновский заявил, что у пациентов, получивших препарат «Золгенсма» в стране, сохранилась клиническая картина и они возвращаются на предыдущую терапию. По его словам, препарат работает не у 100% пациентов.

Novartis опубликовала результаты III фазы испытания SPR1NT, в ходе которого изучался препарат «Золгенсма» против спинальной мышечной атрофии. Данные демонстрируют, что 100% детей, получавших лечение до появления симптомов болезни в группе с двумя копиями гена, достигли первичной конечной точки. Они смогли самостоятельно сидеть в течение более 30 секунд. В группе с тремя копиями гена 93% детей начали самостоятельно ходить, писал «МВ».