Ученые обнаружили побочные эффекты генной терапии

Команда исследователей под руководством доктора Стивена Цанга (Stephen Tsang) секвенировала цельный геном двух мышей, в отношении которых был использован геномный редактор CRISPR-Cas9 для устранения мутаций, провоцирующих развитие пигментного ретинита. Результаты показали, что CRISPR-Cas9 успешно исправил ген, мутация которого вызывала слепоту, однако при этом в геноме мышей было выявлено более 1,5 тыс. однонуклеотидных мутаций и более 100 больших делеций и вставок.

«Ни одна из этих нежелательных мутаций не была предсказана компьютерными алгоритмами, которые широко используются исследователями для поиска внецелевых эффектов», – заявили ученые.

Отмечается, что, несмотря на выявленные мутации, видимых нарушений состояния здоровья испытуемых обнаружено не было.

«Мы врачи, – объясняет соавтор исследования доктор Винит Махаджан (Vinit Mahajan) из Стэнфордского университета – и мы знаем, что каждая новая терапия имеет потенциальные побочные эффекты, но нам нужно знать, что они собой представляют».

Ученые по-прежнему оптимистично настроены в отношении применения революционной технологии CRISPR-Cas9, но при этом рекомендуют своим коллегам более внимательно изучать внецелевые эффекты любого редактирования генов, которое предпринимается.